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葡京娱乐场网址0267·Alnylam创新RNAi药物Givlaari获FDA批准 用于治疗急性肝卟啉症

发稿时间:2020-01-09 13:32:49

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葡京娱乐场网址0267,从外媒获悉,当地时间2019年11月20日,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司alnylam pharmaceuticals宣布其基于rnai技术研发的创新药物givlaari(givosiran)获得fda批准上市,用于治疗成人急性肝卟啉症(ahp)。

据悉,givlaari在向fda提交新药审查申请(nda)四个月后便获得批准,比预期提前了近3个月。此次获批使得该药物成为alnylam公司在过去16个月内获得fda批准的全球第二款rnai药物,同时也是获得fda批准的首个且唯一的ahp治疗药物。

在获批之前,givlaari就已获得由fda授予的“突破性药物”和“孤儿药”称号。同时,该药物目前正在接受欧洲药品管理局(ema)的加速审批,并也被该组织授予了“优先药物资格”(prime)和“孤儿药”资格。

ahp是由遗传缺陷导致的一种罕见遗传性疾病,其将造成神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸(ala)和胆色素原(pbg)积聚,进而形成慢性神经性疼痛、高血压、慢性肾病和肝病等长期并发症。而givlaari作为皮下注射的rnai疗法,以氨基乙酰丙酸合成酶1(alas1)为靶点,通过每月给药一次的频率,将患者体内的ala和pbg降低至正常水平,从而降低发病率,控制慢性症状,并减轻疾病负担。

此次批准正是基于该药物envision iii期临床研究的积极结果。在这个为期6个月的临床对比试验中,94名ahp患者随机接受每月皮下注射givlaari(2.5 mg/kg)或安慰剂。研究结果显示,与安慰剂相比,接受givlaari治疗的患者疾病发作次数降低了74%。

“我们相信,givlaari的获批代表着精密基因医学领域的又一个里程碑发展事件,它为ahp患者提供了新的希望,也给医护人员提供了新的治疗方案,”alnylam首席执行官john marganore说道,“我们感谢所有帮助研发givlaari的科研人员、受试患者及其家人,同时也感激fda迅速批准了这款新药上市。”

alnylam pharmaceuticals作为rnai疗法开发领域的领军企业,也是全球首个rnai药物开发商。2018年,该公司研发的onpattro(patisiran)获得美国和欧盟批准,成为了世界上首个获批的rnai治疗剂,用于治疗遗传性attr(hattr)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病。

相较于onpattro采用的脂质体递送技术,此次获批的givlaari则是基于增强稳定化学galnac偶联技术开发的rnai药物,该技术使得皮下注射具有高度持久的有效作用和宽泛的治疗指数。值得一提的是,此次新药获批也意味着增强稳定化学galnac偶联技术的全球首次批准。

据了解,givlaari新药目前定价为每小瓶3.9万美元,alnylam pharmaceuticals借此预估每名患者每年花费约为44万美元。但该公司也表示,未来将提供“基于患病率的调整”,若患者人数超过预期,则会调整此药物的价格。

(编译:胡路爽)

来源: 动脉网

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